Question

下列有关基因治疗的叙述，不正确的是（  ）

A．基因治疗是把正常基因导入病人体内

B．相对体外基因治疗，体内基因治疗效果较为可靠

C．基因治疗一般只能治疗隐形遗传病

D．科学家对一例遗传性囊性纤维化病完成了体内基因治疗

Answer

B

【解析】基因治疗是把正常基因导入病人体内有缺陷的细胞中，使该基因的表达产物发挥功能，从而达到治疗疾病的目的，A正确；相对体内基因治疗，体外基因治疗效果较为可靠，B错误；基因治疗是把正常基因导入病人体内有缺陷的细胞中，使该基因的表达产物发挥功能，因此基因治疗一般只能治疗隐性遗传病，C正确；科学家对一例遗传性囊性纤维化病（隐性遗传病）完成了体内基因治疗，D正确。

【考点定位】基因工程的原理及技术

【名师点睛】基因治疗（治疗遗传病最有效的手段）：

1．概念：把正常基因导入病人体内有缺陷的细胞中，使该基因的表达产物发挥功能，从而达到治疗疾病的目的。例：将腺苷酸脱氨酶（ADA）基因导入患者的淋巴细胞，治疗复合型免疫缺陷症。

2、种类：体外基因治疗和体内基因治疗（注意两者的区别），其中效果比较可靠的是体外基因治疗。

体外基因治疗：先从病人体内获得某种细胞进行培养，然后再体外完成转移，再筛选成功转移的细胞增植培养，最后重新输入患者体内，如腺苷酸脱氨酶基因的转移。

体内基因治疗：用基因工程的方法直接向人体组织细胞中转移基因的方法。

3、用于基因治疗的基因种类：正常基因、反义基因、编码可以杀死癌变细胞的蛋白酶基因（自杀基因）。